Egyes súlyos, öröklődő idegrendszeri és izombetegségek kialakulását is megelőzhetné egy új terápia, amelyen Karikó Katalin és lánya dolgozik. A Nobel-díjas kutató szerint a szájon át szedhető hatóanyag vizsgálata már zajlik, és újabb betegcsoport bevonására is engedélyt kaptak.
Hetediknap a Google Keresőben
Kérjük állítsa be, hogy a hetediknap.hu mindenképpen megjelenjen a találatai közt!
Karikó Katalin a Szegedi Tudományegyetemen tartott november 10-i sajtóbeszélgetésen ismertette legújabb kutatásait – számolt be róla az MTI.
A biokémikus két éve alapított vállalkozást lányával, Francia Zsuzsannával. Olyan örökletes betegségek kezelésén dolgoznak, amelyeket a DNS egyes három- vagy hatbázisos szakaszainak kórosan sok ismétlődése okoz.
Ezek közé tartozik a Huntington-kór, valamint az idegrendszert és az izmokat érintő több betegség.
Az alkalmazni kívánt, szájon át bevehető kismolekulás hatóanyagot Ausztráliában már egy éve klinikai vizsgálatokban tesztelik. Nemrég arra is engedélyt kaptak, hogy egy meghatározott genetikai eltéréssel összefüggő amiotrófiás laterálszklerózisban (ALS) szenvedő betegeknél vizsgálják a hatását.
A kutató reményei szerint a kezelés egyszer akár azt is lehetővé teheti, hogy a hibás gént öröklőknél ne alakuljanak ki a tünetek.
Ez azonban egyelőre kutatási cél: a hatásosságot és a biztonságosságot a klinikai vizsgálatoknak kell igazolniuk.
Más terápiákon is dolgozik
Karikó beszélt arról is, hogy támogatja a CAR-T sejtterápia magyarországi bevezetését, amely bizonyos vérképzőszervi daganatok kezelésében jelenthet lehetőséget. A munkában a Semmelweis Egyetem és a Dél-Pesti Centrumkórház vesz részt.
Szegeden pedig egyes gombafertőzések okozta gyulladásos betegségek ellen fejlesztenek mRNS-alapú kezelést.
A Nobel-díjas tudós szerint világszerte 150–200 klinikai vizsgálat alkalmaz módosított mRNS-technológiát, többek között fertőző betegségek elleni oltások és daganatellenes készítmények fejlesztésénél.
Külön kiemelte a Moderna melanóma elleni vakcináját, amelyből várakozásai szerint már jövőre alkalmazható gyógyszer lehet az Egyesült Államokban.
Karikó ugyanakkor bírálta a kutatási támogatások elosztását, mert szerinte nem mindig hasznosulnak megfelelően a jelentős közpénzből származó források.
